SNA由上百条完全相同的RNA或DNA链结合在一个,第一组接受

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科学技术
全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功

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在过去数十年来,人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而,目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞,在结合到靶点之前,这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。

两项抗衰老干细胞治疗人类临床试验公布了试验结果,证明这种疗法是安全的。但结果同时显示,过多的剂量看起来会适得其反。两项人类试验是为了验证安全性而不是验证有效性,但在有效性上也获得了显着的成果。

如今,一个新的方向带来了希望,那就是球状核酸,目前已经在人体临床试验中取得积极进展。SNA由上百条完全相同的RNA或DNA链结合在一个“中心粒子”上所组成,中心粒子通常由脂质分子组成。

在第一项试验中,15 名体弱的患者接受了年龄在 20 到
45岁的捐赠者所捐赠骨髓中提取的间充质干细胞输注,六个月后所有患者的健康都改善了。第二项试验是随机双盲试验,病人分成三组,第一组接受
1 亿 MSC 干细胞输注,第二组 2 亿,第三组是安慰剂。

这种SNA的组成和结构使其易于被细胞吸收,无需转染试剂的协助,而且还可对核酸起到保护作用。在进入细胞后,SNA主要位于胞内体,而这正是许多免疫激活受体所在之处。同时,由于主要存在于胞内体,SNA对细胞产生的毒性也小了很多。此外,SNA还能够穿过角质层,因此可作为外用药,影响皮肤细胞中的特定基因表达,使得SNA作为皮肤病药物的潜力巨大。

相比安慰剂组,第一组结果显着,但第二组的情况却恶化了。这项干细胞疗法如果要获得批准还需要更大规模的人类临床试验。

在刚刚落幕的美国化学会年会上,专注于SNA疗法开发的Exicure公司宣布,其在研反义RNA
SNA疗法AST-005在以慢性斑块状银屑病为适应症的Ⅰ期临床试验中,表现出了良好的安全性和初步的疗效。以凝胶形式作为局部外用药AST-005可抑制银屑病的一个主要致病蛋白——肿瘤坏死因子的表达,从而达到治疗效果。

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