采用CRISPR剪断了亨廷顿基因中产生有毒突变的部分

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科学技术
基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你
鸟类和蜜蜂只是这项蓬勃发展技术的开端

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仅在过去一年里,几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果,他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。加州Caribou
Biosciences公司(专为医疗、农业以及生物研究领域开发基于CRISPR解决方案)技术发展负责人、CRISPR专家萨姆·斯特恩伯格表示:“在CRISPR的支持下,基础研究的步伐已经呈现井喷式发展。”斯特恩伯格称,虽然基于CRISPR的治疗方案还需要数年时间才能在人体上进行测试的人,但几乎每天都有无数出版物介绍利用这种新工具在人类健康和人类遗传学方面的新发现。当然,人类并不是唯一拥有基因组的物种。CRISPR也被应用在动物和植物身上,从帮助抑制导致疟疾、莱姆病寄生虫到提高马铃薯、柑橘以及西红柿等作物产量等。美国Cold
Spring Harbor Laboratory下属Sheltzer
Lab首席研究员、分子生物学家杰森·谢尔泽认为:“CRISPR非常强大,正为大多数实验室的日常工作带来革命性变化。”谢尔泽及其团队正在使用CRISPR了解染色体的生物学机制,以及这些基因错误与癌症之间的可能关系。纽约基因组中心和纽约大学生物学助理教授内维尔·桑贾纳称:“我非常希望在接下来的十年中,基因编辑能从最初的研究工具转变为能够在诊所中使用的新疗法。”。下面就让我们来看看CRISPR在对抗十大疾病中的神奇作用。

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就像许多疾病那样,癌症是人们基因突变的结果。研究人员认为,基于CRISPR的疗法将来有可能减缓肿瘤扩散的速度,甚至能够完全治愈癌症。在这个领域,中国已经取得了初步进展。2016年10月份,中国一位肺癌患者成为世界上首个接受细胞注射的人,这些细胞利用被利用CRISPR修改过。由成都四川大学肿瘤学家卢博士领导的研究人员,修改了从病人自身血液中提取的免疫细胞,并禁用了可产生某种特定蛋白质的基因,这种蛋白可帮助癌细胞劫持正常细胞进行分裂繁殖。研究人员认为,如果没有这种蛋白质,癌细胞呼吁不会繁殖,免疫系统也会胜出。美国的研究团队也在使用CRISPR对抗癌症。宾夕法尼亚大学旗下Abramson癌症中心的转化研究主任卡尔博士与同事们于2016年6月获得国立卫生研究院的批准,对18名晚期黑素瘤、肉瘤以及多发性骨髓瘤患者进行临床试验。研究人员将使用CRISPR改变患者自身免疫系统细胞的三个基因,希望这些细胞能消灭体内的癌细胞。

消灭艾滋病病毒是一场艰难的战斗。这种病毒不仅会感染人体内的免疫细胞,还会感染病毒,但最令其臭名昭着的却是善于突变。在艾滋病毒劫持体内细胞并开始复制时,它本身会产生大量的遗传变异,这有助于它逃避药物治疗。世界卫生组织称,在治疗艾滋病感染者方面,这种耐药性正引发巨大问题。CRISPR已经将艾滋病列入视线。2017年5月份,天普大学和匹兹堡大学的研究人员使用CRISPR把病毒从感染的细胞上剪断,关闭了病毒复制的能力。蒙特利尔的麦克吉尔大学病毒学家Chen
Liang表示,这项技术在三种不同的动物身上进行了试验,这是研究人员第一次发现能够消除HIV感染细胞的方法。

在美国大约有30000人患有遗传性亨廷顿病,这是一种致命的遗传性疾病,会导致大脑神经随着时间推移而恶化。症状包括性格改变、情绪波动、步态不稳以及口齿不清等。这种疾病是基因缺陷所致,这种基因会变得比正常基因更大,并产生名为亨廷顿的异常蛋白质,随后它会分裂更小的有毒碎片,在神经元中积聚,并破坏它们的功能。但在2017年6月,科学家报道称,他们在针对小鼠的实验中扭转了这种疾病。在试验中,科学家修改了小鼠身上的亨廷顿基因。亚特兰大埃默里大学人类遗传学系的博士后研究员苏阳与中国科学院遗传与发育生物研究所的任宝昌,采用CRISPR剪断了亨廷顿基因中产生有毒突变的部分,发现小鼠大脑中有毒碎片数量减少,神经元开始愈合。受感染的老鼠恢复了部分运动控制、平衡以及抓握能力。虽然与健康小鼠相比,它们在执行某些任务时的表现不算好,但结果表明CRISPR可有助于应付这种情况。科学家们强调,在进行这种治疗之前,需要进行更多更严格的研究。

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